Professeur agrégé Hong Chen
Source d'image : Washington University à St Louis
Le laboratoire de Chen a employé FUSIN pendant plusieurs années, trouvant des résultats de promesse dans un modèle de tumeur cérébrale en 2021 et fournissant des nanoparticles d'or en 2018. La méthode de la livraison utilise l'itinéraire nasal pour l'administration directe de drogue de nez-à-cerveau, déviant la barrière hémato-encéphalique et réduisant au minimum l'exposition au reste du corps. Des microboules sont injectées dans le sang et oscillent une fois qu'elles atteignent le tissu ultrason-visé. Cette oscillation de bulle augmente le transport et l'accumulation des drogues en intranasale administrées au tronc cérébral. Il y a plusieurs méthodes existantes de livraison de thérapie génique chez l'homme : injection directe envahissante dans le cerveau ; la livraison par le nez ; et une injection intraveineuse avec la rupture causée par l'ultrason focalisée de barrière hémato-encéphalique, qui est inefficace et inclut un à haut risque de la toxicité dans le reste du corps.
Dans la nouvelle recherche, l'équipe avait l'habitude des vecteurs viraux adeno-associés pour livrer une protéine verte augmentée de fluorescence au cortex et au tronc cérébral utilisant l'ultrason focalisé et les microboules. Ils ont constaté que FUSIN a réalisé les résultats semblables comme injection directe, efficacité plus élevée de la livraison de plus de 400 fois que la rupture causée par l'ultrason focalisée de barrière hémato-encéphalique, et efficacité plus élevée de la livraison de plus de 2 000 fois que seule la livraison intranasale. En outre, FUSIN a exercé des effets minimaux sur d'autres organes dans le corps, avec un peu trouvé dans les poumons. « L'ultrason focalisé emploie les vagues d'ultrason qui peuvent pénétrer le cuir chevelu et le crâne pour viser pratiquement n'importe quel emplacement à l'intérieur du cerveau, où il induit l'expansion et la contraction de microboule qui poussent et tirent sur le mur adjacent de vaisseau sanguin, » Chen ont dit. « La procédure de FUSIN est entièrement non envahissante et a avec succès livré les agents multiples à différentes régions de cerveau avec le rendement élevé et l'exposition systémique minimale. »
Jusqu'à présent, aucune thérapie génique n'a été approuvée pour les maladies du système nerveux central. Chen a dit que les méthodes qui peuvent d'une façon non envahissante livrer et dans l'espace viser des vecteurs viraux adeno-associés au cerveau auraient un impact thérapeutique significatif. « Nous présumons que la livraison virale adeno-associée FUSIN-négociée de vecteur peut réaliser une efficacité thérapeutique plus élevée qu'en intranasale être employé seul et potentiellement pour traiter de diverses encéphalopathies, telles que la maladie de Parkinson, » le YE a dit. « Cependant, les futures études sont nécessaires. »
Source : Washington University à St Louis
